La terapia genica in vivo si sta rapidamente affermando come un approccio potenzialmente trasformativo per il trattamento delle malattie genetiche, offrendo benefici terapeutici duraturi attraverso la somministrazione di vettori derivati da virus ingegnerizzati, utilizzati come trasportatori del materiale genetico correttivo, direttamente nel flusso sanguigno per raggiungere le cellule del paziente in vivo. Questo seminario offrirà una panoramica dello stato attuale della terapia genica in vivo, mettendo in evidenza i principali progressi, le tappe cliniche più significative e le piattaforme tecnologiche che stanno guidando l’evoluzione del settore. La dott.ssa Milani presenterà inoltre le sue recenti ricerche sull’utilizzo di vettori lentivirali per la somministrazione genica in vivo, discutendone i vantaggi unici, le sfide e il potenziale terapeutico nelle malattie metaboliche ed ematologiche.