Abstract
Curare una malattia genetica intervenendo direttamente sulle sue basi genetiche: è quanto permette di fare la terapia genica. Rimasta a lungo solo una speranza, è diventata una realtà per alcune malattie genetiche rare, anche grazie al contributo fondamentale dei ricercatori Telethon. Ma come funziona esattamente la terapia genica? Quali malattie (non solo genetiche) si possono oggi trattare con la terapia genica? Quali novità – e quali sfide – si profilano all’orizzonte? Un’ora alla scoperta di una delle terapie più sorprendenti di oggi!